Лонч препарата генной терапии гемофилии от uniQure откладывается

Надежды на то, что препарат генной терапии гемофилии B этранакоген дезапарвовек (EtranaDez), развиваемый Uniqure, может быть утвержден по ускоренной процедуре, давно развеялись. Мало того – FDA потребовало дополнительных данных из долгосрочных наблюдений по опорному испытанию проекта, что задержит подачу регистрационной заявки примерно на полгода.

Из-за новых условий регулятора акции uniQure упали на 7%, но у компании все же есть и хорошие новости: данные исследования Hope-B, собранные за первый год, показали устойчивые уровни фактора IX и значительное снижение годовых показателей кровотечений по сравнению с исходным периодом.

Положительным моментом для uniQure является то, что терапевтический эффект EtranaDez выглядит стойким, чего нельзя сказать о ее препарате генной терапии гемофилии А.

Тем времени основные конкурирующие проекты, SB-FIX Sangamo и TAK-748 Takeda, были закрыты. Тем не менее разработчика догоняют Pfizer и Roche, а также более мелкий игрок Freeline. Фиданакоген элапарвовек (кандидат Pfizer) находится в 3 фазе, но американская компания пока не уточнила, когда представит данные исследований. Кандидат Freeline задерживается пока что в фазе 2/3.

Впрочем, дает ли простой Uniqure преимущество конкурентам – вопрос спорный, ведь агентство может выдвинуть аналогичные требования и к другим компаниям, разрабатывающим препараты генной терапии гемофилии.