Новый препарат преобразует лечение спинальной мышечной атрофии

Данные клинического исследования второй фазы TOPAZ, представленные на совещании по исследованиям и клинической помощи Cure SMA в 2021 году, показали, что экспериментальный препарат Scholar Rock обеспечивал клиническое улучшение симптомов у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2 и 3 типов.

13 из 23 пациентов (57%) со СМА 3 типа, которые получали монотерапию апитегромабом в дозе 20 мг / кг в сочетании с нусинерсеном (Biogen) сохраняли или улучшали моторные функции, что отражалось на диагностической шкале.

Апитегромаб (SRK-015) дополнительно продемонстрировал хорошую переносимость. В ходе 12-месячного анализа не было выявлено новых проблем с безопасностью, включая наиболее часто сообщаемых побочных эффектов, которые возникают при лечении (головная боль, гипертермия, инфекции верхних дыхательных путей, кашель и назофарингит).

Результаты этого испытания помогли перевести препарат в ключевую фазу развития – как ожидается, исследование последней стадии начнется к концу 2021 года.

«В целом, мы с большим энтузиазмом относимся к продвижению программы апитегромаба и дальнейшему исследованию безопасности и эффективности этой молекулы, которая сможет изменить лечение пациентов со СМА», — прокомментировал успех кандидата главный исследователь Scholar Rock доктор Юнг Чён.