Стоимость продукта: как спонсоры могут сократить расходы на клинические исследования

Фармацевтический и биотехнологический сектор активно развивался во время финансового бума 2021 года, однако за этим последовала трехлетняя «засуха» финансирования, которая, тем не менее, не замедлила рост затрат на клиническую разработку продуктов.

За последнее десятилетие расходы на клинические исследования растут почти в геометрической прогрессии. При этом эксперты прогнозируют их дальнейший рост, а компании ищут лучшие способы управления затратами.

Персонал — значимая статья расходов на клинические исследования

Очевидно, фармацевтическому сектору придется пересмотреть свои стратегии, чтобы сделать затраты на исследования более управляемыми. И первая переменная в этой формуле успеха — кадры.

В частности, аналитики отмечают, что затраты на услуги контрактных исследовательских организаций значительно увеличиваются из-за роста расходов на персонал. Поэтому эксперты рекомендуют нанимать подрядчиков более рационально. Например, чтобы удерживать средства внутри компании и сократить количество пациентов и необходимых данных, предлагается сосредоточиться на доклинических исследованиях и регистрационных испытаниях.

Существенно помогает управлять затратами четкое понимание механизма действия препарата, что позволяет точно определить оптимальную популяцию пациентов перед началом клинических исследований. Конечно, для этого спонсору нужны высококвалифицированные специалисты, умеющие критически мыслить и обладающие достаточным опытом и подготовкой в области клинических исследований.

Упрощение дизайна исследований

К задачам клинического исследования и выбору конечных точек нужно подходить рационально. Однако дизайн исследований часто усложняют больше, чем необходимо, хотя соблюдение регуляторно-нормативных требований обеспечивают менее сложные протоколы. Самые простые и очевидные способы снизить затраты на клиническую разработку продукта — сократить количество конечных точек, ограничив их только теми, которые реально (и четко!) демонстрируют пользу препарата — именно это требуют фармацевтические регуляторы.

Чрезмерная оптимизация конечных точек для сбора большего объема данных может быть финансово рискованной и затянуть процесс утверждения конечного продукта, поэтому здесь, как и во всем, нужен баланс.

Помогает экономить внедрение функциональных биомаркеров в качестве суррогатных конечных точек. В последнее время все больше спонсоров оценивают в своих исследованиях конечные точки, основанные на биомаркерах, что, по мнению экспертов, помогает снизить затраты на ранних этапах исследований, поскольку биомаркеры могут сигнализировать об эффективности и правильности выбора мишени уже на ранней стадии разработки препарата. Биомаркеры также могут сократить длительность исследований, поскольку в некоторых случаях позволяют установить эффективность препарата раньше и уменьшить продолжительность исследования, экономя средства спонсора.

• Показатели, которые непосредственно отражают прогноз или последствия заболевания (смерть, смерть от сердечно-сосудистых причин, острый инфаркт миокарда, нарушение мозгового кровообращения, хроническая сердечная недостаточность и т.д.), обычно называют «жесткими» конечными точками.
• Суррогатная конечная точка — показатель (в основном лабораторный или инструментальный), который заменяет четкий результат лечения достижением другого показателя, связанного с этим клиническим результатом (например, снижение артериального давления, холестерина, креатинина и т.д.). Важно понимать, что для суррогатной конечной точки должны быть четко указаны уровень необходимого изменения от начала до конца лечения, время достижения эффекта и его длительность.

Хотя испытания с использованием жестких первичных конечных точек в качестве критериев эффективности дают наиболее объективные результаты, особенности их измерения обычно значительно усложняют проведение исследования. Суррогатные точки, основанные на биомаркерах, могут быть относительно легко измерены и иногда используются в качестве замены для конечных точек.

Существует ряд основных требований к выбору суррогатной конечной точки:

1. Она должна иметь биологическую связь с клиническими проявлениями или течением заболевания.
2. Подтвердить свою валидность в крупных эпидемиологических испытания.
3. Продемонстрировать высокую воспроизводимость в клинисследованиях.

Таким образом, выбор суррогатных конечных точек — часто сложная задача, поскольку адекватность замены определяет достоверность полученных результатов. С другой стороны, испытания с суррогатными точками, основанными на биомаркерах, можно проводить с участием здоровых добровольцев, чтобы определить различные показания, при которых может сработать кандидат. По мнению экспертов, уже в ближайшем будущем биомаркеры будут играть огромную роль в испытаниях I и II фаз во многих клинических сценариях, таких как диабет, сердечно-сосудистые, почечные и неврологические патологии.