Британский регулятор NICE не рекомендовал орфанный препарат Sanofi для NHS

NICE не рекомендовал Государственной системе здравоохранения (NHS) финансировать применение препарата Cablivi (каплацизумаб) производства Sanofi для пациентов с редким гематологическим заболеванием, тромботической тромбоцитопенической пурпурой.

Регулятор признал, что Cablivi в сочетании с плазмотерапией и иммуносупрессией сокращает время нормализации уровня тромбоцитов в крови, а также то, что использование продукта Sanofi сокращает количество необходимых для этого процедур по переливанию плазмы крови и время, проведенное такими пациентами в стационаре и отделениях интенсивной терапии. NICE также отметил, что Cablivi может уменьшить долгосрочный риск осложнений тромботической тромбоцитопенической пурпуры и риск смерти в резултате обострения этого заболевания.

Тем не менее, британские чиновники отметили, что опорные исследования Cablivi, на основе которого он получил утверждения, не проводили оценку ни продолжительности, ни качества жизни пациентов с этим заболевание в долгосрочной перспективе. Следовательно, экономическая эффективность использования этого препарата по сравнению со стандартной терапией остается неопределенной.