Novo Nordisk будет лечить гемофилию на пару с Bluebird Bio

Условия трехлетней сделки не разглашаются, но заявлено, что в центре внимания на начальном этапе сотрудничества будет находиться гемофилия А – наиболее распространенная патология свертываемости крови, обусловленная мутацией в гене фактора свертывания фактора VIII. Известно также, что партнеры объединят свои усилия для разработки препаратов однократного введения.

Bluebird разрабатывает свои собственные методы генной терапии таких заболеваний, как серповидноклеточная анемия и талассемия. Первый препарат компании – Zynteglo – уже был одобрен для лечения талассемии в Европе. Программа Novo Nordisk будет сосредоточена на использовании платформы редактирования генома Bluebird, которая называется megaTAL.

Новообразованный альянс бросает вызов компаниям, уже работающим над препаратами однократной генной терапии гемофилии, таким как BioMarin, Spark Therapeutics, UniQure и Sangamo – у них уже есть кандидаты на основе вирусных векторов, проходящие клинические испытания.