Самый дорогой в мире препарат готовится к выходу на рынок

Спинальной мышечную атрофию у детей в возрасте до двух лет вылечит самый дорогой в мире препарат Zolgensma стоимостью $2,12 млн, сообщает The Guardian. Разрешение регулятора на его продажу получила швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG.

Для сравнения, цена второго самого дорогого в мире препарата под названием Luxturna составляет на данный момент $850 тыс.

Новый препарат является инструментом генной терапии в лечении опаснейшего заболевания – спинальной мышечной атрофии. Напомним, спинальная мышечная атрофия – это наследственное заболевание, при котором происходит нарушение функции нервных клеток спинного мозга, приводящее к прогрессивному развитию слабости мышц и их атрофии.

«Одобрение Zolgensma является подтверждением того, насколько существенно генная терапия может изменить процесс лечения опасных для жизни генетических заболеваний, например, спинальной мышечной атрофии», – сказал глава Novartis Вас Нарасимхан.

Из-за высочайшей стоимости нового лекарства швейцарская фармкомпания даст американским страховикам возможность оплачивать его стоимость равными частями на протяжении пяти лет. В опции покупки лекарства предусматривается частичная компенсация производителем стоимости лекарства, если оно окажется неэффективным.

Интересно, что такая большая стоимость одноразового приема препарата, в конечном счете, дешевле, чем длительные процедуры, которые стоят сотни тысяч долларов в год.

«Мы верим, что Zolgensma сможет дать детям и их семьям, страдающим от этого разрушительного заболевания, жизнь, полную возможностей», – подчеркнул глава Novartis Вас Нарасимхан.