Швейцарский фармацевтический гигант заявляет, что научная платформа биотехнологической компании, выкупленной в прошлом году, может использоваться не только для мышечной дистрофии.
Avidity Biosciences известна прежде всего как автор технологии, позволяющей доставлять РНК-препараты в мышечные ткани, труднодоступные для этого класса препаратов — компания разработала уникальную технологическую платформу для создания таких препаратов.
Приобретение Avidity Biosciences в 2025 году принесло Novartis три перспективные программы — антитело-олигонуклеотидные конъюгаты, которые были протестированы на поздних стадиях для тяжёлых заболеваний с ограниченными вариантами лечения: болезнь Дюшенна, миопатии брахио-лопатки-лицевой и миотоничной дистрофии типа 1. Каждый из кандидатов должен был обеспечить восстановление мышечной функции. В настоящее время Novartis реализует разработки Avidity Biosciences по графику и планирует подать соответствующие регистрационные досье в 2026-2028 годах.
Хотя сумма сделки была огромной — $12 миллиардов, генеральный директор Novartis Вас Нарасимхан сразу же защитил инвестиции. Как объяснил Боб Балоч, глава нейронауки Novartis, основная ценность соглашения заключается именно в научном подходе, который позже они хотят перенести в другие терапевтические области — в частности, лечение болезни Альцгеймера и Паркинсона.
Технология Avidity Biosciences основана на использовании трансферриновых рецепторов, которые расположены на поверхности клеток и при нормальных условиях транспортируют железо внутрь. Конъюгаты Avidity Biosciences используют специальный лиганд, который связывается с этим рецептором, фактически «взламывая» естественный процесс для тайной передачи генетической нагрузки непосредственно к клетке. Поскольку трансферрин экспрессируется в разных тканях, структура связывания может быть тонко настроена так, чтобы препарат нацеливался на определённые типы тканей.