Mirum Pharmaceuticals успешно испытала воликсибат при редком заболевании печени  

Воликсибат – пероральный ингибитор апикального транспортера жёлчных кислот (этот белок отвечает за рециркуляцию жёлчных кислот из кишечника в печень). Кандидат изначально разрабатывался как средство против неалкогольного стеатогепатита, однако потерпел неудачу и впоследствии был выкуплен Mirum Pharmaceuticals.  

В последнем испытании этот кандидат продемонстрировал значительное снижение интенсивности холестатического зуда у пациентов с первичным склерозирующим холангитом – редким заболеванием печени, которое вызывает воспаление, рубцевание и сужение жёлчных протоков, что приводит к накоплению жёлчи и повышает риск развития печёночной недостаточности.  

В исследовании, где воликсибат в дозе 20 мг дважды в день сравнивали с плацебо, приняли участие 158 пациентов. Основной анализ охватил 111 лиц с умеренным или сильным зудом, тогда как пациентов с лёгкими симптомами оценивали отдельно. Результаты показали, что в основной группе воликсибат снизил показатель зуда на 2,72 балла по сравнению с исходным уровнем, тогда как в группе плацебо снижение составило лишь 1,08 балла.  

Аналитики отмечают, что результаты испытания являются однозначно положительными и указывают на то, что воликсибат имеет потенциал стать первым специализированным средством для лечения холестатического зуда у пациентов с редким типом поражения печени. Mirum Pharmaceuticals уже запланировала встречу с американским фармрегулятором на лето 2026 года, чтобы подать заявку на одобрение препарата во второй половине того же года.