Биотехнологи разработали инновационный метод лечения гиперхолестеринемии, который сконструирован на специфических молекулах ДНК.
Новый подход позволяет существенно снизить уровень липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), известных как «плохой» холестерин, избегая при этом мышечных болей и других побочных эффектов, которые часто сопровождают статинотерапию.
Основой терапевтического средства стали молекулы, которые называются полипуриновыми «шпильками» (Polypurine Reverse Hoogsteen hairpins, PPRH) — короткие цепочки ДНК, способные с высокой точностью связываться с заданными генетическими последовательностями и блокировать активность гена, отвечающего за синтез белка PCSK9. В нормальных условиях этот белок ограничивает способность клеток удалять холестерин из крови, прикрепляясь к соответствующим рецепторам. Блокируя PCSK9, PPRH способствуют увеличению количества рецепторов, что позволяет организму гораздо эффективнее утилизировать избыточный холестерин и предотвращать образование бляшек в сосудах.
Эффективность метода была подтверждена во время испытаний на клеточных линиях и трансгенных мышах-носителях человеческого гена PCSK9.
В частности, одна из разработанных молекул под названием HpE12 продемонстрировала впечатляющие результаты, снизив в лабораторных клетках уровень белка PCSK9 на 87%, а на животных моделях – почти на 50% уже на третий день после однократной инъекции.
Разработчики подчёркивают, что PPRH имеют ряд преимуществ перед другими современными методами терапии, такими как моноклональные антитела или CRISPR-редактирование: они отличаются низкой стоимостью синтеза, высокой стабильностью и отсутствием иммуногенности.
Если положительные результаты будут воспроизведены в дальнейших исследованиях, эта стратегия предложит более безопасный и точный способ контроля уровня холестерина и снижения риска сердечно-сосудистых заболеваний.