Прорыв в генетическом редактировании: Intellia Therapeutics готовит к регистрации первый препарат генотерапии наследственного ангионевротического отёка  

Этот препарат работает по принципу редактирования генов in vivo, что позволяет исправлять генетические ошибки непосредственно в организме пациента с помощью технологии CRISPR.  

Наследственный ангионевротический отёк (НАО) — редкое генетическое заболевание, сопровождающееся опасными для жизни отёками, которые возникают из-за чрезмерной продукции пептида брадикинина. Лонвогуран зиклумеран (lonvo-z) инактивирует ген, ответственный за синтез брадикинина.  

В опорном исследовании однократное введение препарата снизило частоту приступов на 87% по сравнению с группой плацебо в течение шести месяцев наблюдения. 62% пациентов в группе активного лечения полностью избавились от приступов и не нуждались в каких-либо дополнительных терапевтических мерах, тогда как в группе плацебо этот показатель составил лишь 11%.  

Применение препарата вызывало лишь лёгкие или умеренные реакции, такие как головная боль, усталость и реакции на саму инфузию. Серьёзных побочных явлений в группе активного лечения зафиксировано не было; случаи повышения печёночных ферментов были бессимптомными и проходили сами собой в течение недели.  

Учитывая успех исследования, Intellia Therapeutics уже начала процесс формирования регистрационного досье для FDA. Компания рассчитывает вывести lonvo-z на американский рынок в первой половине 2027 года. Несмотря на высокую эффективность лонвогурана зиклумерана, разработчику ещё придётся убедить медицинское сообщество и пациентов в безопасности «пожизненного» редактирования ДНК.