Митапиват, активатор пируваткиназы R (PKR) — эритроцитарного фермента, ответственного за гликолиз, — уже одобрен в США как средство лечения гемолитической анемии у взрослых с дефицитом пируваткиназы.
По этому показанию митапиват продаётся под брендом Pyrukynd, также он зарегистрирован для терапии талассемии как Aqvesme.
Теперь Agios Pharmaceuticals планирует подать заявку в FDA на одобрение митапивата при серповидно-клеточной анемии по ускоренной процедуре. Это решение было принято после длительных консультаций с американским регулятором, несмотря на неоднозначные результаты клинического исследования 3 фазы RISE UP, которые ранее привели к падению стоимости акций компании. Впрочем, на фоне новостей о возможной регистрации митапивата по ещё одному показанию акции Agios Pharmaceuticals выросли на 20%, достигнув отметки выше 34 долларов.
Основная проблема исследования RISE UP заключается в том, что митапиват продемонстрировал в нём значительное улучшение уровня гемоглобина у пациентов, однако не смог существенно снизить частоту вазоокклюзионных кризов. Несмотря на это, FDA рекомендовало компании предоставить протокол подтверждающего клинического исследования, которое могло бы стать основой для ускоренного выхода препарата на рынок.
Agios Pharmaceuticals уже выбрала новую первичную конечную точку для будущего испытания, которая отличается от той, что использовалась в RISE UP.
Выход на рынок серповидно-клеточной анемии может кардинально изменить финансовые прогнозы компании.
Кроме серповидно-клеточной анемии Agios Pharmaceuticals также оценивает митапиват при других редких заболеваниях крови и в других группах пациентов.