GSK одобрила Wellcovorin для лечения церебральной фолатной недостаточности

Этот пероральный препарат стал первым вариантом лечения церебральной фолатной недостаточности, одобренным FDA, — редкого генетического расстройства, при котором нарушается транспорт фолатов в мозг, что приводит к развитию судорог, моторных расстройств и неврологических осложнений.

До настоящего времени пациенты с таким диагнозом имели ограниченные варианты лечения. Поскольку фолаты участвуют в нервно-психическом развитии, дефицит фолиевой кислоты в спинномозговой жидкости и головном мозге приводит к различным психоневрологическим нарушениям.

Регистрации Wellcovorin по новому показанию предшествовал систематический обзор литературы, включая клинические случаи с реальными данными на уровне отдельных пациентов. В подобных случаях агентство одобряет препарат, если он обеспечивает чёткий клинический эффект по сравнению с тем, что наблюдается при естественном течении заболевания.

«Это одобрение — значительная веха для пациентов, живущих с дефицитом транспорта фолатов вследствие мутации FOLR1, состоянием, для которого до сегодняшнего дня не было одобренных FDA вариантов лечения. Это может принести пользу некоторым лицам с диагнозом церебральной фолатной недостаточности, у которых наблюдается задержка развития с аутистическими чертами», — отметил глава FDA Марти Макари.