- Категория
- Новости
Ascendis Pharma зарегистрировала прорывной препарат от ахондроплазии
- Дата публикации
Компания получила от FDA официальное одобрение своего нового препарата Yuviwel (навепегритид), разработанного для лечения наиболее распространённой генетической формы карликовости у детей в возрасте от двух лет, у которых ещё не закрыты зоны роста костей.
Главное преимущество Yuviwel — пролонгированное действие: он стал первым в мире средством от ахондроплазии с режимом введения всего один раз в неделю.
Навепегритид состоит из 38 аминокислот C-терминального фрагмента человеческого CNP-53, конъюгированных с полиэтиленгликолем (PEG). Активный CNP-38 высвобождается из PEG-носителя путём гидролитического расщепления линкера в физиологических условиях — при температуре и pH тела. Далее высвобожденный активный CNP стимулирует рецептор натрийуретических пептидов типа B (NPR-B), противодействуя конститутивно активному FGFR3, который вызывает заболевание. CNP антагонизирует MAPK-путь ниже по течению от FGFR3, снимая торможение дифференцировки хондроцитов. Результатом становится восстановление нормального эндохондрального окостенения и ускорение линейного роста.
Пролонгированное действие навепегритида обеспечивает технология TransCon®, принадлежащая Ascendis Pharma. Она связывает CNP с инертным PEG-носителем, что удлиняет его период полувыведения за счёт защиты от протеолитической деградации и механизмов клиренса.
Клинические исследования подтвердили, что дети, получавшие навепегритид еженедельно, демонстрировали значительно более высокую скорость роста по сравнению с группой плацебо, при этом препарат подтвердил благоприятный профиль безопасности.
Ожидается, что Yuviwel появится в аптеках США уже в начале второго квартала 2026 года.