AMG0001 — генотерапевтический препарат, разработанный для стимуляции заживления язв, который вводится в виде внутримышечных инъекций. Он содержит плазмиды, кодирующие фактор роста гепатоцитов человека (HGF).
В новом испытании AMG0001 (Collategene) существенно сократил время регенерации и повысил частоту заживления стойких язв у пациентов с хронической ишемией нижних конечностей угрожающего течения (ХИНКТ), а также улучшил результаты лечения язв, связанных с заболеванием периферических артерий (ЗПА).
В исследовании II фазы LEGenD-1 приняли участие 75 взрослых (средний возраст — 62,6 года, 80% мужчин, 71% с диабетом) с нейроишемическими язвами и транскутанным давлением кислорода на уровне 30–59 мм рт. ст., которых распределили в три группы: введение 4 мг AMG0001 (22 участника), 8 мг AMG0001 (27 участников) или плацебо (26 участников).
В целом, время до заживления было значительно короче в группах лечения AMG0001 по сравнению с плацебо: 98 дней при дозе 4 мг и 84 дня при 8 мг — против 280 дней в контрольной группе.
Через 6 месяцев 63,3% пациентов из групп активного лечения имели зажившие язвы — против 38,5% из группы плацебо. Через 12 месяцев разница сохранялась: 77,6% против 46,2%.
Профиль безопасности был схожим во всех группах с минимальным количеством серьёзных побочных явлений. За период исследования было зарегистрировано три смерти: две в группе плацебо и одну в группе 8 мг AMG0001.
Как подчёркивают учёные, результаты испытания подкреплены плацебо-контролем, стандартизированными протоколами ухода за раной и слепой оценкой заживления.
«Данные свидетельствуют о реальной биологической активности AMG0001, а не просто о лучшем уходе за раной. Мы были рады, но не удивлены чёткому сигналу эффективности. Настоящим же сюрпризом стала сила и стабильность эффекта при обеих дозах — 4 мг и 8 мг», — добавили исследователи.
По их мнению, AMG0001 сможет дополнить хирургические и эндоваскулярные подходы, и благодаря ему врачи будут восстанавливать не только кровоток, но и ткань.