Лечение синдрома MELAS: Tisento Therapeutics ожидает одобрения заголигуата

Заголигуат – препарат, разработанный для лечения редкого митохондриального заболевания, митохондриальной энцефаломиопатии, лактоацидоза и инсультоподобных эпизодов (MELAS).

Tisento Therapeutics изучает влияние этого стимулятора гуанилатциклазы, способного проникать в мозг, на такие симптомы заболевания, как когнитивные нарушения и усталость, в глобальном клиническом плацебо-контролируемом испытании фазы IIb PRIZM. Оценка клинических результатов и стратегия конечных точек исследования были сформированы на основе опроса людей с синдромом MELAS, которые предоставили информацию о симптомах и последствиях заболевания, наиболее значимых для них.

PRIZM тестирует безопасность и эффективность Заголигуата в дозах 15 мг или 30 мг в течение 12 недель. В настоящее время компания проводит набор участников с генетически и фенотипически подтвержденным MELAS в Европе, Австралии и Северной Америке. Участники, завершившие это испытание, смогут принять участие в открытом расширенном исследовании.

«Люди с MELAS и их семьи сталкиваются с огромными трудностями и заслуживают лечения, которое учитывало бы наиболее значимые аспекты заболевания. Мы рады получить от FDA статус ускоренного рассмотрения, поскольку это признает неудовлетворенные медицинские потребности сообщества MELAS и потенциал Заголигуата как значимого терапевтического средства для уменьшения как неврологических, так и системных проявлений заболевания», – заявил генеральный директор Tisento Therapeutics Питер Хехт.

Пациенты с MELAS часто жалуются на тяжелые симптомы, такие как хроническая усталость, мышечная слабость, когнитивные нарушения, инсультоподобные эпизоды, лактоацидоз, а также судороги. На данный момент этот синдром не имеет вариантов патогенетического лечения.