Препарат генотерапии Neurogene вызвал тяжелое осложнение

После этих новостей стоимость акций американской компании упала на 36%.

Согласно данным Neurogene, пациент получил высокую дозу ее экспериментального препарата генной терапии синдрома, после чего у него развился системный гипервоспалительный синдром — опасный, но хорошо изученный иммунный ответ, который может возникнуть при применении высоких доз препаратов генной терапии с аденоассоциированным вирусным вектором (AAV) .

Системный гипервоспалительный синдром характеризуется аномальным высвобождением цитокинов и гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом и может привести к необратимой дисфункции органов и смерти.

Первоначально компания сообщила, что пациент, у которого развилось указанное побочное действие, остается в критическом состоянии, а сам случай продолжает расследоваться. К сожалению, после этого пострадавший участник испытания скончался.

Neurogene сообщила об этом осложнении FDA. Аентство провело проверку и позволило компании продлить испытания, но с применением меньших доз.

Согласно сообщению Neurogene, никаких других серьезных побочных эффектов, связанных с лечением NGN-401, в исследовании зарегистрировано не было.