Ventus Therapeutics удачно проверила инновационного кандидата против волчанки

На днях Ventus Therapeutics сообщила, что ее актив VENT-03 хорошо проявил себя в исследовании 1 фазы с участием пациентов с системной красной волчанкой (СКВ), поэтому в следующем году компания собирается проверить его в исследовании 2 фазы.

В исследовании 1 фазы, в которое привлекли 72 здоровых добровольца, оценивались фармакокинетика, безопасность и переносимость различных доз экспериментального препарата. Компания заявила, что в целом ее кандидат имел «благоприятный фармакокинетический профиль» и «был безопасным и хорошо переносился в дозах, значительно превышающих запланированные для использования в испытании 2 фазы».

VENT-03 – пероральное низкомолекулярное средство, первый в своем классе ингибитор цикло-GMP-AMP-синтазы (cGAS), считается ведущим активом компании.

Согласно объяснению Ventus Therapeutics cGAS — это внутриклеточный рецептор распознавания паттернов, который активируется после связывания с двуцепной ДНК (дцДНК) в цитоплазме. Наличие дцДНК в цитоплазме часто является результатом клеточной дисфункции и признаком многих аутоиммунных заболеваний, таких как системный склероз, дерматомиозит и болезнь Шегрена. Созданный с помощью платформы ReSOLVE, VENT-03 уменьшает воспаление через несколько механизмов, влияя на многочисленные аспекты СКВ, и, по словам руководства Ventus Therapeutics, «будет обеспечивать более высокую эффективность по сравнению с существующими методами лечения волчанки».

С помощью собственной платформы ReSOLVE американская компания разрабатывает и другие низкомолекулярные противовоспалительные молекулы, потенциально способные улучшить стандарты терапии иммуноопосредованных заболеваний. Одна из таких программ – экспериментальный препарат для лечения стеатогепатита VENT-01 – внедряется в клинику в коллаборации с Novo Nordisk.