FDA наконец одобрило препарат от гипопаратиреоза Yorvipath

FDA одобрило палопегтерипаратид от Ascendis Pharma, разработанный как TransCon PTH, для лечения взрослых с гипопаратиреозом. Препарат будет продаваться под торговой маркой Yorvipath, уже известной в ЕС.

Ascendis Pharma прогнозировала, что этот продукт появится на рынке США в первом квартале 2025 года. Впрочем, Yorvipath может стать доступным американским пациентам раньше – если FDA позволит компании коммерциализировать существующие партии препарата. При последнем сценарии Yorvipath сможет выйти на рынок в четвертом квартале этого года.

Исполнительный директор группы защиты прав пациентов с гипопаратиреозом HypoPARAthyroidism Association Патти Китинг заявила по этому поводу, что одобрение Yorvipath является «чрезвычайно важной вехой» для пациентов, страдающих этим эндокринным заболеванием.

ʼМы с нетерпением ждем нового варианта лечения, который поможет нам выйти за рамки и риски традиционной терапииʼ, — отметила Китинг.

Пациентам с гипопаратиреозом обычно назначают пероральные препараты кальция или высокие дозы витамина D, однако ни один из этих вариантов не может адекватно контролировать заболевание.

Yorvipath (палопегтерипаратид) – пролекарство длительного действия паратгормона – вводится в виде подкожных инъекций с частотой один раз в сутки. Согласно данным Ascendis Pharma, он устраняет основную причину гипопаратиреоза, восстанавливая нормальный уровень гормона на 24 часа. Таким образом, Yorvipath может облегчить как краткосрочные, так и долгосрочные симптомы заболевания.

Ascendis Pharma впервые попыталась одобрить Yorvipath в США в октябре 2022 года, но FDA отклонило заявку в мае 2023: регулятор ссылался на проблемы производства, но не обнаружил проблем с безопасностью или эффективностью и не требовал проведения дополнительных испытаний. Несколько месяцев спустя компания повторно подала заявку, которую FDA приняло в декабре 2023 года и определило начальную дату рассмотрения на 14 мая 2024 года. Однако затем агентство отложило принятие решения на три месяца.