Shionogi перехватила орфанный препарат у Sanofi

Через пять месяцев после того, как французскую группу заставили отказаться от лицензионного соглашения с Maze Therapeutics по развитию препарата против болезни Помпе, это лекарственное средство приобрела Shionogi.

Японская фармацевтическая группа получила лицензию на MZE001 за авансовую выплату в размере $150 миллионов плюс дополнительные поэтапные платежи, сумма которых не разглашается.

Весной 2023 года Sanofi и калифорнийская Maze Therapeutics заключили соглашение по развитию MZE001. Однако в конце того же года Федеральная торговая комиссия США (FTC) запретила передавать права на препарат французскому производителю, поскольку, по ее словам, эта операция закрепит монополию Sanofi на рынке лечения Помпе. FTC указала, что в портфеле Sanofi уже есть препараты для лечения болезни Помпе — Nexviazyme/Nexviadyme (авалглюкозидаза альфа) и Myozyme/Lumizyme (альглюкозидаза альфа), которые обеспечили ей в прошлом году совокупную выручку в размере $1,21 миллиарда. В конце концов, Sanofi пришлось расторгнуть соглашение с Maze Therapeutics.

Позиция FTC дала Shionogi шанс получить MZE001 – экспериментальное лекарственное средство, претендующее на то, чтобы стать первым пероральным препаратом для терапии болезни Помпе. Текущие стандарты терапии этого заболевания основываются на замещении дефицитного фермента рекомбинантными версиями, вводимыми путем внутривенных инфузий.

MZE001, ингибитор гликогенсинтазы 1 (GYS1), работает иначе – он ингибирует образование гликогена, чем предотвращает интоксикацию, возникающую вследствие его накопления. Кандидат успешно прошел испытание первой фазы и готов перейти к проверке в исследовании средней стадии.