Препарат от склеродермии получил орфанный статус

Согласно пресс-релизу производителя, FDA предоставило кандидату BLR-200, созданному для лечения склеродермии, статус орфанного препарата.

BLR-200 – пептид, полученный из регуляторного белка CCN3 (Cellular Communication Network Factor 3), влияющего на многочисленные факторы склеродермии, в частности на «ключевую рубцеобразующую популяцию миофибробластов».

Утверждается, что он лечит пораженные болезнью органы, то есть может рассматриваться как препарат, модифицирующий течение заболевания.

Этот кандидат разрабатывается компанией BLR Bio в рамках Helix 51 Bioscience Incubator в Университете науки и медицины Розалинд Франклин в Северном Чикаго, штат Иллинойс.

В текущих исследованиях, финансируемых грантом в размере 780 000 долларов, предоставленных Канадским институтом здравоохранения и исследований, BLR-200 продемонстрировал «многообещающие результаты in vivo».