Novartis проверит эффективность Zolgensma у пожилых пациентов со СМА

Американский регулятор, наконец, разрешил возобновить клинические исследования известнейшего препарата Novartis после почти двухлетнего перерыва.

Novartis заявила на днях о запуске нового испытания по оценке своего известного продукта Zolgensma. На этот раз препарат генной терапии проверят на выборке пожилых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), используя интратекальное введение (через спинномозговую инфузию).

Младенцам Zolgensma вводится внутривенно, но у пожилых пациентов исследователи используют другой путь введения препарата, через интратекальную инфузию, причем сам препарат тоже будет несколько модифицирован.

Novartis закодировала интратекальную версию Zolgensma как «OAV-101», поскольку в ней используется более низкая доза аденоассоциированных вирусных векторов, чем в уже утвержденном препарате.

Хотя Zolgensma является единственным утвержденным вариантом однократного лечения СМА, его использование было ограничено детьми в возрасте до 2 лет. Пероральный препарат от Roche Evrysdi одобрен для детей старше 2 месяцев, в то время как Spinraza от Biogen может применяться для пациентов в любом возрасте. Однако эти два препарата необходимо использовать периодически, в то время как Zolgensma излечивает СМА за один раз.