NICE отказался оплачивать лечение спинальной мышечной атрофии препаратом Roche, несмотря на предшествующие утверждения Zolgensma и Spinraza

Британский Национальный институт здоровья и клинического совершенствования (NICE) решил, что пероральное средство для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) рисдиплам (Evrysdi) слишком дорого, и не рекомендовал использовать это лекарство Roche для людей со СМА типов 1, 2 и 3.

Регулятор заявил, что лечение Evrysdi имеет неопределенные долгосрочные преимущества, а оценка его оценки рентабельности «значительно выше, чем обычно рассматриваемый диапазон». Согласно оценочному документу, прейскурантная цена рисдиплама составляет 7900 фунтов стерлингов за ампулу 60 мг. В то же время NICE признал достоинства перорального способа применения рисдиплама.

По всей видимости, за этим решением последуют дальнейшие обсуждения – NICE заявил, что открыт для возражений до 23 июня и «будет тесно сотрудничать с фармкомпанией в решении проблем». В случае, если регулятор все же примет положительное решение, рисдиплам смогут получить примерно 1 500 человек.

Evrysdi является третьим утвержденным за последние годы лекарством от СМА. Препарат Roche вышел на рынок после антисмыслового нуклеотида Spinraza (Biogen) и препарата генной терапии Zolgensma (Novartis), причем оба этих продукта ранее получили поддержку NICE. Как Biogen, так и Novartis предоставили на свои препараты скидки.