В 2024 году МЗУ приобрели лекарства от гемофилии на более 600 млн грн

17 апреля — Всемирный день борьбы с гемофилией. По этому случаю Медицинские закупки Украины разъяснили, какие лекарственные средства закупает государство для оказания бесплатной помощи пациентам с этим заболеванием.

Чтобы восстановить «цепную реакцию» свертывания крови у пациентов с гемофилией, необходимо сделать инъекцию препарата с тем фактором, которого не хватает. 

Поэтому МЗУ закупают в разных дозировках факторы свертывания крови VIIа, VIII, IX и фактор Виллебранда (в комбинации с фактором свертывания крови VIII) для детей и взрослых. Последний хотя и не имеет номера, как другие факторы свертывания, однако является ключевым посредником между сосудистой стенкой, тромбоцитами и фактором VIII.

Эти препараты закупаются двух типов: 

• плазменный (факторы свертывания VIII и IX) — его изготавливают из донорской крови, обработанной с помощью тепла и растворителей для уничтожения любых вирусов; 
• рекомбинантный (факторы свертывания VII, VIII, IX, комбинация факторов Виллебранда и VIII) — это искусственно созданный белок, полученный не из донорской крови, а с помощью генетически модифицированных клеток.

Рекомбинантные факторы дороже плазменных, но они чище, не влекут за собой риска передачи вирусов, более стабильны и вызывают меньше иммунных реакций.

У некоторых пациентов с гемофилией возникает иммунная реакция на фактор VIII или IX, то есть образуются ингибиторы — антитела, которые нейтрализуют препарат. Это затрудняет лечение, поэтому необходимы другие подходы.

Для таких случаев МЗУ закупают по механизму договора управляемого доступа антиингибиторный коагулянтный комплекс. Это лекарственное средство содержит активированные факторы свертывания (особенно VIIa), которые «перепрыгивают» этап, где нужен VIII, активируют тромбин без него и запускают свертывание обходным путем. 

Его используют во время кровотечений или перед операцией у пациентов с ингибиторами.

По этому же механизму МЗУ закупают эмицизумаб — биоинженерное лекарственное средство, которое применяют для профилактического лечения гемофилии А. Он значительно уменьшает риск возникновения кровотечения по сравнению с другими препаратами, а его прием необходим значительно реже, чем прием других лекарств, что облегчает терапию.

Кроме того, у больных гемофилией используют преимущества генной инженерии. Это позволяет вставить ген человеческого фактора свертывания в ДНК клетки-хозяина, которые превращаются в «фабрики» для выработки фактора. 

Например, «хозяевами» для выработки рекомбинантного фактора VIII являются яичниковые клетки китайского хомяка. Они хорошо растут в культуре и производят сложные человеческие белки.