Орфанні препарати

Вихід на ринок генеричних ліків зазвичай знаменує кінець епохи бренду: термін дії патентів закінчується, ціни на популярні ліки неухильно падають, доходи оригінатора знижуються…

Згідно з повідомленнями ЗМІ, два фармацевтичні гіганти припинили багаторічний патентний двобій, який почався кілька років тому навколо орфанного препарату Ultomiris.

Антимонопольний комітет надав рекомендації Міністерству охорони здоров’я щодо необхідності приведення у відповідність своїх наказів, які визначають номенклатуру до закупівель лікарських засобів для лікування невиліковної хвороби, викликаної генетичними мутаціями.

Згідно з результатами останніх досліджень, препарат LentiGlobin забезпечив зниження гемолізу та повну відсутність важких вазооклюзійних явищ у пацієнтів із серповидноклітинною анемією.

У Європі схвалено більше препаратів генної терапії, показаних на лікування спадкових захворювань, аніж у США. Та їхні розробники здебільшого не досягли комерційного успіху.

Sanofi, яка зараз переживає і ребрендинг, і реструктуризацію, опублікувала новину про те, що американський регулятор схвалив її препарат для лікування хвороби холодових аглютинінів, повʼязаної з рідкісною формою анемії – аутоімунною гемолітичною анемією.

Tavneos (авакопан) — новий пероральний препарат від ChemoCentryx — нещодавно був затверджений європейським регулятором для лікування аутоімунних васкулітів. У США продукт схвалили наприкінці 2021 року.

Якщо вірити результатам останнього клінічного дослідження, бельгійська UCB готує суперника для орфанного блокбастера, котрий віднедавна належить AstraZeneca.

Статус фармацевтичного блокбастера препарат отримує після досягнення 1 мільярда доларів США виручки на рік. Такі продукти, як Humira, Keytruda, Dupixent або Zolgensma, – у всіх на слуху, і їх показники продажів встановлюють високу планку для галузі загалом.

Вже кілька років поспіль у системі охорони здоровʼя в Україні триває масштабна трансформація, яка включає і регуляторну основу для закупівлі державою клінічно ефективних рішень – у необхідних обсягах за конкурентною вартістю.

За словами генерального директора BioMarin, у міру того, як кількість тверджень препарату Voxzogo збільшується, компанія готується до свого «найбільшого запуску».

Партнер Pfizer, біотехнологічний стартап Myrtelle, розробив унікальні ліки, що рятують немовлят та маленьких дітей від фатального генетичного захворювання.