Орфанні препарати

Roctavian — препарат генної терапії гемофілії А, розроблений BioMarin — готується до затвердження в ЄС.

Бічний аміотрофічний склероз (БАС) – одне з найтяжчих захворювань із незадоволеними медичними потребами. Свій варіант лікування БАС запропонувала маловідома компанія Amylyx Pharmaceuticals, яка розробила комбінацію з фенілбутирату натрію та тауроурсодезоксихолевої кислоти.

У звʼязку з цим швейцарська фармацевтична група уклала угоду з Precision Bio, яка спеціалізується на редагуванні генів in vivo.

Сполука, яка позиціонувалася як перший в історії лікарський засіб, що пройшов III стадію випробувань при целіакії, схоже, зайшла в глухий кут R&D.

Компанія представила нові дані про свого кандидата на Конгресі Європейської ниркової асоціації у Франції.

Після позитивних результатів випробування III фази FDA надало препарату на основі рекомбінантного фактора зсідання крові VIII ефанесоктоког альфа статус проривної терапії.

Швейцарська фармкомпанія щойно перевела гонку у сегменті спинальної мʼязової атрофії на новий рівень.

Глікофосфамінний діабет \ цистиноз – спадкове захворювання, зумовлене порушенням обміну цистину, при якому у тканинах утворюються його кристали, коті пошкоджують різні системи органів, найчастіше — нирки та очі.

AbbVie відмовилася від подальшого розвитку власної трипл-терапії муковісцидозу, що дозволить Vertex безроздільно панувати у цьому терапевтичному сегменті з дуже обмеженими варіантами лікування.

Після тривалого зволікання фармгігант може зітхнути з полегшенням: центральний продукт поглиненої у 2020 році компанії Myokardia нарешті схвалено.

Російське вторгнення в Україну продовжує підривати засади біофармацевтичної галузі. Цього тижня черговій компанії довелося через це відкласти зчитування результатів опорного випробування з орфанного продукту.

З допомогою «змінюючого життя» засобу Національна служба охорони здоровʼя Англії (NHS England) розпочала лікування перших британських громадян із цим тяжким захворюванням.