Орфанні препарати

Півторарічний хлопчик з Чернівецької області одержав у Німеччині за страховкою укол препарату Zolgensma.

Підрозділ німецького фармгіганта BrainVectis отримав дозвіл на початок випробувань препарату генної терапії цього тяжкого нейродегенеративного розладу.

Фахівці з Великобританії виявили, що теразозин — альфа-адреноблокатор, який використовується у лікуванні гіпертонії та гіперплазії простати — також уповільнює загибель моторних нейронів.

Bluebird, нарешті, оголосила цінник на свій відомий препарат генної терапії. І, схоже, він вищий, ніж вартість знаменитого препарату Novartis Zolgensma.

Компанія припинила розробку кандидата, створеного для лікування рідкісної генетично детермінованої кардіоміопатії після того, як ключове випробування продемонструвало його неефективність.

Темпи злиття та поглинання прискорюються, суми зростають. Цього разу викуп гравця, який відзначився розробкою перспективного орфанного препарату, коштував Amgen майже чотири мільярди доларів.

Данський фармгігант оприлюднив результати дослідження 3 фази, які стануть основою реєстраційного досьє концизумабу – антитіла, яке може стати хітом вартістю понад 1 мільярд доларів і серйозним суперником відомого Hemlibra (еміцизумабу).

Гіпоталамічне ожиріння — патологія, при якій гіпоталамус, контролюючий апетит та певні гормони, дає збій, і це викликає у людини сильне почуття голоду.

На початку 2018 року, коли Sanofi виклала 11,6 мільярда доларів на купівлю Bioverativ із її портфелем ліків гемофілії, угода виглядала більш перспективною для покупця.

Insilico Medicine – компанія, в основному відома своїм програмним забезпеченням на основі ШІ, що займається виявленням лікарських молекул, стане завдяки цьому відкриттю Amazon у медицині.

До України надійшли ліки для дітей, які страждають спинальною мʼязовою атрофією (СМА). Рідкісний препарат отримали 13 лікарень. Вартість одного флакону складає понад $100 тисяч.

Маленька, але яскрава перемога може вивести Takeda та її партнера Arrowhead у лідери в галузі, де особливого успіху не досягли навіть такі «орфанні експерти», як Vertex, Alnylam та Dicerna.