Орфанні препарати

Виробник добровільно відкликав препарат ацетату октреотиду, котрий поширюється у вигляді розчину для інʼєкцій, через виявлення у зразках тестових частинок скла.

GNAO1 (G-білкова субодиниця альфа-01) – ген, що кодує важливий для ЦНС протеїн Gαo. Вчені досі досліджують спектр симптомів та наслідків мутацій у GNAO1. Нова робота фахівців із Женевського університету (UNIGE) допоможе глибше вивчити цю тему.

Synlogic – експерт у галузі синтетичної біології – розпочне опорне дослідження пробіотика, розробленого для лікування рідкісного метаболічного розладу.

Команда фахівців із США виявила у пари однояйцевих близнюків невідоме до нашого часу захворювання, яке характеризується надшвидким метаболізмом.

Компанія, що спеціалізується на лікуванні муковісцидозу, розпочинає випробування препарату другого покоління, призначеного для лікування дефіциту альфа-1-антитрипсину.

Підрозділ Roche, який конкурує на ринку спінальної мʼязової атрофії з Biogen і Novartis, намагається знайти переваги Evrysdi перед такими інноваційними ліками, як Spinraza та Zolgensma.

До цього часу перспективи данікопану виглядали не дуже: у 2020 році він провалив дослідження другої фази при рідкісному захворюванні нирок.

Компанії Timber Pharmaceuticals вдалося просунутися у розробці місцевої форми ретиноїду, яка випробовується як засіб від уродженого іхтіозу.

Zealand Pharma уклала з датським фармгігантом ліцензійну угоду щодо препарату, який застосовується для порятунку пацієнтів із діабетом.

Novo Nordisk перетворилася на фармацевтичного гіганта вартістю $200 мільярдів завдяки чіткому фокусу на діабеті. Але, якщо судити з M&A-угод, провідний виробник інсулінів активно диверсифікує свій портфель і займе інші вигідні терапевтичні ніші.

Novo Nordisk посилила свої позиції в ніші серповидно-клітинної анемії через викуп Forma Therapeutics, яка створила експериментальний пероральний препарат етовапіват.

Для багатьох пацієнтів із генералізованим пустульозним псоріазом шлях до діагнозу займає роки, оскільки лікарі часто приймають це аутоімунне захворювання за шкірну інфекцію.