Орфанні препарати

Терапія інноваційним препаратом проводиться медичними фахівцями «Охматдиту».

За даними швейцарської компанії, охоплення програми, що надає безплатний доступ до препарату генної терапії спинальної мʼязової атрофії (СМА) Zolgensma, скорочується до дюжини країн.

Пневмонія – поширена причина скупчення рідини у легенях. Стан, відомий як набряк легень, порушує газообмін та фактично перекриває хворому доступ до кисню, внаслідок чого розвивається гострий респіраторний дистрес-синдром \ОРДС.

Компанія автора препарату Luxturna Джин Беннетт купила два експериментальні засоби від рідкісних хвороб очей.

Агентство відхилило заявку на паловоротен, пославшись на необхідність додаткових даних та часу для розгляду досьє.

Catalyst Pharmaceuticals поповнює свій арсенал ще одним препаратом, купуючи його за 160 мільйонів доларів у Eisai.

Згідно з прес-релізом тайванської компанії Brim Biotechnology, FDA надало статус орфанного препарату BRM424 – унікальному пептидному ланцюгу, розробленому для лікування захворювань рогівки.

Сполука, виявлена Інститутом біомедичних досліджень Novartis, може стати першим таргетним препаратом, яки уповільнює прогресування пароксизмальної нічної гемоглобінурії.

Європейський регулятор прийняв реєстраційну заяву на тоферсен – передовий продукт Biogen, який може стати першим терапевтичним засобом, що модифікує перебіг рідкісної форми бічного аміотрофічного склерозу (БАС).

Медичні закупівлі України вперше централізовано закупили препарат Рисдиплам для лікування дітей, хворих на спінальну м’язову атрофію (СМА). Ліки будуть надаватися пацієнтам безоплатно.

На ринку знову зʼявився новий найдорожчий у світі лікарський засіб – це препарат генної терапії гемофілії від UniQure\\CSL етранакоген дезапарвівок.

У Великій Британії починаються перші клінічні дослідження вирощених у лабораторії еритроцитів.