Орфанні препарати

Географічна атрофія — пізня стадія вікової макулярної дегенерації, від якої, за останніми оцінками, страждають приблизно пʼять мільйонів людей у ​​всьому світі.

Згідно з прес-релізом Ionis Pharmaceuticals, FDA дозволило прискорену реєстрацію олезарсену – інноваційного препарату, який може застосовуватись для лікування синдрому сімейної хіломікронемії.

Новий лікарський засіб продемонстрував статистично значуще поліпшення у пацієнтів зі склеродермією, зарахованих у дослідження II фази.

Японська компанія розширила застосування препарату, призначеного для лікування рідкісного генетичного захворювання.

Andelyn Biosciences та Odylia Therapeutics обʼєдналися для боротьби зі сліпотою, повʼязаною зі спадковістю.

Після двох угод, укладених з Nimbus Therapeutics та Hutchmed, керівництво Takeda висловлює оптимізм щодо майбутнього компанії.

Американський фармгігант пустить під ніж низку програм, які знаходяться на різних стадіях розробки.

Компанія Ipsen зазнала невдачі у зусиллях з виведення на ринок інноваційного засобу для лікування прогресуючої осифікуючої фібродисплазії.

Adakveo (кризанлізумаб) – препарат Novartis, вже затверджений для лікування серповидно-клітинної анемії, не зміг перевершити плацебо у клінічному дослідженні 3 фази.

Компанія повинна буде переконати консультативний комітет FDA у перевагах тоферсену – інноваційного препарату для лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС)

Йдеться про Cablivi, який застосовують для лікування рідкісного, але фатального захворювання крові — набутої тромботичної тромбоцитопенічної пурпури (aTTP). Вартість одного флакона Cablivi складає 7 925 доларів США.

4D Molecular Therapeutics ставить на паузу реєстрацію нових пацієнтів у випробування препарату від хвороби Фабрі після того, як у трьох учасників виникли проблеми з нирками.