генетика

Совместный проект Amgen и AstraZeneca - тезепелумаб, может вывести компании на новый для них рынок. Компании готовятся представить данные КИ экспериментального моноклонального антитела, а эксперты гадают каким будет его будущее.

Новые данные, обнародованные биотехнологической компанией Bluebird Bio, дают надежду на исцеление от тяжелого прогрессирующего и часто фатального заболевания мозга, известного как адренолейкодистрофия.

Инвестиционная группа Blackstone Group выложит внушительную сумму за самый известный и крупный в мире сайт для сбора и анализа данных о происхождении по ДНК Ancestry.com. Главная ценность - огромная база ДНК-образцов пользователей.

Трагедией закончились клиниспытания экспериментального препарата генной терапии компании Audentes. Треть детей с редким заболеванием погибли в ходе КИ, получив высокую дозу лекарства, повлекшего серьезные побочные реакции.

Генетики были вынуждены сменить названия 27 генов человека из-за того, что Excel путала их с датами.

Biogen планирует выяснить в исследовании 4 фазы, сможет ли ее препарат генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) Spinraza обеспечить дополнительные преимущества детям, ранее получивших конкурирующий препарат Zolgensma.

Преподаватель фармакологии из Йеля Барбара Эрлих раскрыла механизм, приводящий к развитию редкой и смертельной болезни, известной как синдром Вольфрама, а также предложила метод ее лечения.

MeiraGTx и Johnson & Johnson сообщили о первых результатах испытания экспериментального препарата генной терапии Х-сцепленного пигментного ретинита, который обе компании разрабатывают в клинисследованиях вместе с 2019 года.

Разработчики компании Verve Therapeutics предложили использовать для контроля дислипидемий вместо статинов и других медикаментозных средств новую технологию редактирования генома – базовое редактирование.

Команда ученых из США предложила способ регенерации миелина при помощи глиальных клеток-предшественников. Трансплантация таких клеток животным приводит их к трансформации в новые олигодендроциты и помогает восстанавливать миелин.

Партнерское соглашение между Thermo Fisher и Agios Pharmaceuticals, целью которого стала совместная разработка терапии агрессивного рака мозга, дало свои первые плоды.

Sarepta Therapeutics, разработчик, специализирующийся на орфанных болезнях, скооперировалась с Selecta Biosciences с целью пересмотра подходов к разработке препаратов генной терапии.