Sanofi отказалась от разработки венглюстата уже при втором показании

Несколько лет тому назад Sanofi представила экспериментальную молекулу, предотвращающую накопление определенного типа липидов в клетках. Тогда французская компания решила развивать венглюстат при некоторых орфанных заболеваниях, которые сопровождаются лизосомными расстройствами, в частности, при болезнях Гоше, Фабри и Тея-Сакса. Позже к этим показаниям добавились более распространенные заболевания.

К сожалению, надежды разработчиков не оправдались, и Sanofi объявила об отмене опорного испытания этого кандидата при аутосомно-доминантном поликистозе почек – наиболее распространенной форме наследственного заболевания почек.

Основанием для этого решения послужил независимый обзор, показавший лишь незначительные терапевтические преимущества венглюстата перед плацебо. Анализ результатов 640 пациентов показал, что действия венглюстата будет недостаточно для предотвращения формирования почечных кист у таких пациентов.

Это второе разочарование французской компании в этом кандидате: в феврале Sanofi пришлось закрыть исследование II фазы, где венглюстат изучался при болезни Паркинсона.

Тем не менее, глава Sanofi Пол Хадсон продолжает попытки освежить портфель инновационных препаратов компании, что помогло бы оправиться от неудач с программой по разработке вакцины от Covid-19. Французская компания по-прежнему надеется использовать венглюстат при лизосомных нарушениях, где по ее мнению, у этого препарата будет гораздо больше шансов на успех. В настоящее время молекуля оценивается еще в трех испытаниях: фазы III при болезни Тея-Сакса и II фазы при болезни Гоше и болезни Фабри.